Unidade de Oncologia Pediátrica do Hospital Moinhos de Vento, a hematologista e hemoterapeuta, Dra. Liane Daudt, o resultado do experimento é a esperança de cura para muitas doenças genéticas incuráveis até o momento. “A terapia genética, ou a possibilidade de modificar um gene doente, é estudada há muito anos, mas, até o momento, com resultados finais muito limitados. Vários grupos em todo o mundo buscam desenvolver a técnica para curar doenças como as hemofilias, imunodeficiências congênitas primárias severas, talassemias, entre outras”.

Sobre o procedimento, Dra. Liane, explica que o menino recebeu parte de um gene que impede a destruição das suas células vermelhas. “O gene modificado foi introduzido em um vírus não doente e usado como vetor para transportar até o código genético das células da medula óssea do paciente. Após este procedimento, que foi realizado no laboratório, as células modificadas foram infundidas através do transplante autólogo da medula óssea. Passados meses do procedimento, o menino está sem sinais clínicos da anemia falciforme”.

Sobre a doença

anemia crônica, crises de dor, infecções, alterações vasculares, respiratórias e cardíacas que podem ser muito limitantes a até levar à morte. Apesar de muitos avanços no seu manejo, incluindo o diagnóstico precoce atrás do teste do pezinho, a única forma de cura até o momento é através do transplante alogênico de medula óssea.

“A terapia genica poderá curar esta doença de forma mais eficaz e sem tantos efeitos secundários. Entretanto, as dificuldades para estabelecer esta técnica ainda são muitas como escolher o melhor gene modificado, selecionar um vetor que transporte de forma segura e eficaz no organismo, estabelecer a técnica de introdução em nosso código genético de forma segura e duradoura e evitar contaminação de outros tecidos. No caso do adolescente, os resultados ainda são muito precoces, apenas 6 meses de evolução. Muito ainda será necessário para confirmar a efetividade e segurança desta tecnologia, mas nunca estivemos tão perto de alcança-la”, finaliza.

Fonte: Dra. Liane Daudt (CRM 19475), responsável pela Unidade de Oncologia Pediátrica do Hospital Moinhos de Vento